Cistična fibroza i genetske bolesti – jedna molekula otvara nove vidike
Amedeo Lomonaco; Mate Žaja – Vatikan
Istraživači su, pod vodstvom profesorice Anne Cereseto, primijenili metodu „CRISPR-Cas“, a riječ je zapravo o tzv. „molekularnim škarama“, odnosno slijedu DNA koji bakterija Escherichia coli koristi u obrani protiv virusa. Znanstvenici tu metodu primjenjuju za izmjenu pojedinih dijelova DNA, što je posljednjih godina dovelo do revolucije na području biomedicine.
Profesorica Anna Cereseto za našu je radijsku postaju istaknula da je riječ o metodi koja bi mogla otvoriti važne puteve ne samo u liječenju cistične fibroze, već i drugih nasljednih genetskih bolesti. Uređivanjem genoma, odnosno uređivanjem DNA koristeći tzv. „molekularne škare“ – kako je objasnila – moguće je doći do preciznih mjesta u slijedu DNA te ju tamo izmijeniti.
Terapija je za sada provedena samo u laboratoriju te je do njezine primjene u liječenju bolesnika potrebno napraviti još mnogo koraka. Jedan od izazova koji predstoje u daljnjim istraživanjima je pronalazak vektora, odnosno sustava za unos „molekularnih škara“ u stanice pogođene bolešću.